Thuốc trị ung thư hiếm gặp cho trẻ em

Sarcoma mô mềm là một trong những loại ung thư hiếm gặp, chủ yếu ảnh hưởng đến trẻ em và thanh thiếu niên; có thể gây ra những biến chứng nghiêm trọng tới sức khỏe của người bệnh nếu không được phát hiện và điều trị kịp thời.

Ung thư này bắt đầu trong mô mềm kết nối và bao quanh các cơ quan và các mô khác. Bệnh lây lan chậm, nhưng thường gây chết người một khi đã di căn.

Việc điều trị bằng hóa trị không có tác dụng chống lại căn bệnh này và các phương pháp điều trị nhắm mục tiêu mới, bao gồm các loại thuốc được gọi là chất ức chế tyrosine kinase, không có hiệu quả lâu dài.

Mới đây, Cục quản lý thuốc và thực phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt thuốc trị liệu miễn dịch atezolizumab (tecentriq) để sử dụng cho những bệnh nhân mắc sarcoma mô mềm phế nang tiến triển (ASPS) đã di căn sang các bộ phận khác của cơ thể hoặc không thể loại bỏ bằng phẫu thuật. Thuốc được chấp thuận cho bệnh nhân từ 2 tuổi trở lên.

Thuốc atezolizumab hoạt động bằng cách giúp hệ thống miễn dịch phản ứng mạnh mẽ hơn với bệnh ung thư. Là một chất ức chế điểm kiểm soát miễn dịch chống PD-L1, loại thuốc này được chấp thuận cho bệnh nhân mắc một số loại ung thư, bao gồm ung thư gan và ung thư phổi.

Năm 2020, FDA đã cho phép dùng loại thuốc này để điều trị cho bệnh nhân mắc ASPS di căn. Năm ngoái, cơ quan này đã cấp chỉ định thuốc atezolizumab đối với sarcoma mô mềm nói chung. Do đó, thuốc đã đáp ứng các tiêu chí của FDA để phát triển thuốc dùng cho trẻ em và việc phê duyệt cũng nhanh hơn.

Thử nghiệm giai đoạn 2 đã thu nhận 49 bệnh nhân trên 2 tuổi và mắc ASPS đã di căn. Các bệnh nhân được truyền atezolizumab cứ sau 21 ngày trong vòng 2 năm. Kết quả cho thấy, khoảng 1/3 số bệnh nhân đáp ứng với phương pháp điều trị bằng việc khối u co lại ở một mức độ nhất định. Các bệnh nhân còn lại có mức độ bệnh ổn định.

Ngoài ra, sau 2 năm điều trị, bệnh nhân có thể ngừng điều trị 2 năm với sự giám sát chặt chẽ của các bác sĩ mà bệnh không hề tiến triển.

Tuy nhiên, thuốc cũng có thể gây một số tác dụng phụ: Thiếu máu, tiêu chảy, phát ban, chóng mặt, tăng đường huyết và đau tứ chi...

Các chuyên gia cho hay, với việc chấp thuận này, những người trẻ tuổi mắc căn bệnh hiếm gặp này có được sự lựa chọn điều trị hiệu quả cao và có thể kéo dài được thời gian sống.

Trong thời gian tới, các nhà nghiên cứu sẽ tiến hành các thử nghiệm bổ sung với atezolizumab ở những bệnh nhân mắc ASPS, bao gồm kết hợp thuốc với các liệu pháp khác.